寡核苷酸药（小核酸药）从靶点的发现到产业化系列讲座

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会展标题寡核苷酸药（小核酸药）从靶点的发现到产业化系列讲座
会展时间2025-05-31 至 2025-05-31
会展地点百世药学院-系列培训
主办方百世传媒｜Best Media
参会费用收费（详询）
会员评分综合评分：0.0分

会议详情: 会展通讯录我想参与

寡核苷酸药（小核酸药）从靶点的发现到产业化系列讲座

课程介绍

在医药研发领域，小核酸药物是继小分子和抗体后第三类成药分子，潜力巨大、前景广阔。其发展可追溯至1978年，其中2018年是关键转折点。自那时起，凭借前期技术突破与临床经验的积累，小核酸药物步入稳健且快速的发展阶段。不过，相较于国际领先企业，我国在该领域的整体研发尚处于相对早期，众多团队仍在探索中前行。

为助力国内小核酸研究发展，百世药学院特邀国际知名小核酸专家，精心打造从靶点发现到产业化的系列学习课程。专家拥有30多年行业经验，课程中不仅会分享深刻的理论知识，还将通过风趣生动的讲解相授实用的行业经验，并通过答疑环节，为学员提供切实的帮助。诚邀有兴趣提高小核酸研发和产业化的工作人员和从事小核酸研究的企业踊跃报名！

嘉宾介绍

培训师从本科开始到目前，一直从事核酸化学研究和寡核苷酸药开发，在寡核苷酸药开发领域深耕30多载，获得国家级创新领军人才，从本科到博士后培训都接受国际核酸领域的院士引领和指导，获奖无数，名校的优秀校友，在学术界和产业界是国际上认可的专家。

授课时间

2025年6月17日（每周二 13:00-17:00）

课程大纲

第一部分: 理论篇

第一讲:寡核苷酸药治疗领域的选择

直播时间：6月17日 (1小时)

我的核酸药转化之旅

治疗领域(Therapeutic area)的限定

药物开发的过程

治疗领域选择的关键因素

治疗领域选择的策略

治疗领域的风险管理与动态调整

真实案例分享

第二讲:寡核苷酸药适应症的选择和策略

直播时间：6月17日 (1小时)

适应症(Indication)的概念

寡核苷酸药物的特点

寡核苷酸适应症选择的关键因素

寡核苷酸药物的开发策略

真实案例分享

第三讲：寡核苷酸药靶点的发现和验证

直播时间：6月17日 (1小时)

药物作用的靶点

靶点发现的基本原则

靶点发现的策略与方法

案例分享

小结

第四讲:寡核苷药序列的发现和验证

直播时间：6月17日、6月24日（3小时）

关于(寡核苷药)小核酸药

核酸适配体的机理解析

基因的转录和反义核苷酸的多个机理阐述

核酸干扰(RNAi)的机理阐述

SiRNA序列的发现和案例分析

ASO序列的发现和案例分析

Aptamer序列的发现和和案例分析

第二部分: 实践篇

第五讲:天然寡核苷酸分子的合成和纯化

直播时间：6月24日、7月1日（3小时）

碱基、糖环、核苷和核苷酸的结构

重要的核苷酸结构

核苷的碱基保护基选择策略和糖环羟基(2'-OH)的保护策略

天然单体(DNA和RNA亚磷酰胺)的合成、放大和纯化工艺

天然单体(DNA和RNA亚磷酰胺)的质量控制

天然单体(DNA和RNA亚磷酰胺)的大部分杂质产生的机理分析

天然(DNA和RNA)寡核酸分子的化学合成、放大和纯化工艺

天然(DNA和RNA)寡核酸分子的质量控制

寡核酸分子合成中的杂质产生的机理讨论

PS树脂在SiRNA上的应用案例分享

张青钊｜技术应用专家，Cytiva ( 思拓凡 )

演讲摘要：

近年来，SiRNA因为其独特的长效性备受关注，目前寡核苷酸的上游合成主要以固相合成为主，固相载体作为合成的“树干”，其好坏直接影响到合成的收率，纯度，单杂等关键因素。本次演讲将通过一个实际案例向大家介绍如何在SiRNA合成中选择合适的固相载体。

嘉宾介绍：

张青钊具有多年的药物研发和仪器设备支持经验。曾从事寡核苷酸上下游工艺开发，对其具备系统认识。目前作为Cytiva Oligo方面的技术应用专家，主要负责固相合成设备，工艺开发以及生产放大的技术支持，致力于Oligo合成技术，相关产品的推广。

第六讲:寡核苷酸药序列的结构、化学修饰策略和实践

直播时间：7月1日 (3小时)

为什么要对寡核苷酸进行化学修饰? (化学修饰的深层挖掘！)

寡核苷酸分子化学修饰机制和策略

反义寡核苷酸成药的化学修饰策略

反义PMO核苷酸成药的化学修饰策略

硫代磷酸核酸创新扩展

适配体核酸成药的化学修饰总结和创新方向

提高适配体核酸成药性的创新化学修饰介绍

为什么开发小核酸干扰(siRNA)药起步就没有完全走上正轨？

成功开发第一款siRNA药的意义

siRNA成药的结构和化学修饰总结

第七讲:寡核苷酸 (小核酸) 原料药的开发、生产和交付

直播时间：7月8日 (2小时)

小核酸药和小核酸药的结构（实例分享）

重要的小核酸药和它的原料药（API）的合成单体

高质量的小核酸原料药合成单体是小核酸成药的基石

小核酸原料药（API）的合成和高质量交付

小核酸干扰药 QFITLIA原料药（API）实例分享

小核酸的酶法合成进展和应用展望

寡核酸药物层析工艺开发策略

王泓翔｜高级应用专家，Cytiva ( 思拓凡 )

演讲摘要：

1.寡核酸药物层析策略

2.不同类型填料的工艺应用

3.寡核酸药物层析工艺优化

嘉宾简介：

王泓翔博士，Cytiva下游高级应用专家，主要负责工业领域的层析工艺开发与相关产品的应用技术支持。

寡核苷酸纯化UF/DF工艺及优化

曾汉献｜应用科学家，Cytiva ( 思拓凡 )

演讲摘要：

1.切向流过滤简介及应用

2.UF/DF工艺优化

3.寡核苷酸UF/DF案例

嘉宾简介：

曾汉献毕业于复旦大学生物工程专业，生物制药领域拥有八年工作经验，自2021年加入cytiva，主要负责生物制药领域深层过滤，TFF过滤，除病毒过滤，除菌过滤等技术开发应用与产品支持。

第八讲：寡核苷酸药的递送策略和实践

直播时间：7月8日、7月15日 (3小时)

小核酸药物成药的挑战

小核酸药物为什么需要递送?

递送系统过去的75年和今后的25年发展

药物的给药途径

多种小核酸递送系统策略和实战

脂质体和脂质纳米颗粒递送系统介绍和实战

脂质纳米颗粒成功递送第一款小核酸干扰药

反义核苷酸药(ASO)是否需要递送？案例讨论！

核酸适配体药(Aptamer)的递送和案例讨论！

第九讲：肝靶向（GalNAc）和非肝靶向寡核苷药的递送技术开发

直播时间：7月15日 (3小时)

见证奇迹的时刻

GalNAc和ASGPR是什么？

GalNAc及其受体的发现与演变

重要biotech 公司的GalNAc介绍和产业化案例

GalNAc的杂质分析

非肝靶向（CNS和肺等）寡核苷药的递送技术进展和方向

抗体-核酸偶联介绍

第三部分: 应用篇

第十讲:寡核苷酸药物制剂工艺研究及优化

直播时间：7月22日（2小时）

寡核苷酸合成工艺研究及优化

寡核苷酸合成纯化工艺研究及优化

寡核苷酸制剂工艺和放大

寡核苷酸制剂法规与合规

寡核苷酸新技术应用

第十一讲:寡核苷酸药法规和申报

直播时间：7月22日（2小时）

核酸药物申报相关法规(NMPA/FDA/EMA)

FDA关于小核酸的IND要求

成功案例分析

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