在唐纳德·特朗普总统的领导下，FDA 领导人正在放弃数十年来要求外部专家审查药品申请的政策，批评人士称此举将使该机构的决定免受公众监督。FDA“希望摆脱”组建专家小组对单个药品进行审查和投票的做法，因为“我认为没有必要这样做，”FDA药品评估与研究中心主任、医学博士乔治·蒂德马什(George Tidmarsh)表示。他周二在一次医疗保健产品制造商会议上，以及周三向FDA的一个倡导组织传达了这一信息。蒂德马什表示，除了冗余之外，针对特定药物的咨询会议“对公司和FDA来说都是一项巨大的工作。我们希望利用这些工作和时间来专注于解决重大问题。”FDA 的咨询委员会是根据 1972 年的一项法律设立的，该法律旨在扩大和规范政府在技术决策中对专家的使用。当 FDA 官员面临艰难抉择时，他们通常会定期被召集起来征求意见，包括审查证据并投票决定 FDA 是否应该批准药品、疫苗和医疗器械。FDA 的行动传统上与委员会投票结果一致。偏离投票结果可能会引发争议和公众辩论，就像 2021 年在是否批准Biogen治疗阿尔茨海默病的药物 Aduhelm 问题上出现分歧一样。尽管FDA的咨询委员会投了反对票，认为该药物对治疗该疾病疗效甚微，但FDA还是批准了该药物。围绕Aduhelm 的争议暴露了FDA在协调来自行业和绝望患者的压力以及对药物风险和益处进行严格评估方面所面临的困难。蒂德马什表示，委员会仍将就如何监管不同类别药物等一般性问题征求意见。但他表示，针对具体药物召开的会议主要意义在于，专家们需要仔细研读大量的研究报告，以及FDA和公司官员数小时的证词，因为这些会议能让公众了解FDA的运作方式。本月FDA 开始公布其拒绝批准其产品时发送给企业的“完整回复函”。蒂德马什表示，此前，发布这些回复函需要根据联邦《信息自由法》提交申请，这提高了与咨询会议类似的透明度。他在出席保健产品会议后接受 KFF 健康新闻的简短采访时表示，“当你拥有完整的审查信函时，针对个别药物的咨询委员会会议是多余的”。FDA 前官员和研究该机构的学者对此持不同意见。他们表示，这些会议有助于 FDA 科学家做出决策，并增进公众对药品监管的理解，因此放弃这些会议毫无意义。FDA 前局长罗伯特·卡利夫 (Robert Califf) 告诉 KFF 健康新闻，蒂德马什的推理“难以理解”。“FDA 内部人员在做出最终决定之前，了解其他专家的想法非常有用。而且，重要的是要以一种让公众能够理解这些观点的方式进行。”宾夕法尼亚大学生物伦理学和法律副教授霍莉·费尔南德斯·林奇（Holly Fernandez Lynch）表示：“专家可能会向公司或FDA提出一些他们自己都没想到的问题。公众几乎没有其他机会对FDA的决定发表评论。”卡利夫担任该机构专员期间，有时会与咨询委员会意见相左，并曾提出一个想法：如果咨询委员会只审议产品，而不进行投票，可能会更好。尽管如此，“也许有人能想出更好的方案，但我一直认为这是一个非常棒的体系，”他说道。FDA 没有义务请外部专家来审查药品，而且通常也没有这样做。它主要在重要的新型药物，或者由于某种产品需求旺盛而导致决策特别棘手时才会请外部专家来审查，而 Aduhelm 就是一个典型的例子。美国药品研究与制造商协会发言人莎拉·瑞安表示，咨询委员会是FDA的“重要资源”。“他们可以在美国严格的人体药物审查流程中发挥重要作用。”耶鲁大学医学院卫生服务研究员兼临床医生雷什玛·拉马钱德兰 (Reshma Ramachandran) 表示，这些委员会经常被要求帮助解决 FDA 内部关于如何推进监管决策的分歧。她和其他研究人员以及前 FDA 官员对 FDA 局长马蒂·马卡里 (Marty Makary) 公布完整回复信的决定表示赞赏。但公共利益科学中心负责人、前 FDA 副局长彼得·卢里 (Peter Lurie) 表示，这些信件并不能免除委员会会议的需要。“一份公开的完整回复信会告知公众一家公司的申请被拒绝以及原因，”卢里说。“咨询委员会会议则会向外部专家和公众表示，‘我们正在考虑这样做，希望在做出决定之前听取你们的意见。’显然，这两者并不等同。”蒂德马什所描述的变化已在实际中显现。自特朗普重返白宫以来，FDA 仅举行了7次咨询委员会会议，而去年同期则举行了 22 次。官员们表示，他们现在会在收到回复信后立即公布完整的回复信，并于 9 月初公布了一批 89 封回复信。马卡里在某种程度上取代了咨询委员会，而咨询委员会的成员传统上要经过专业技能和偏见的审查，并被要求公开审议，而马卡里则用精心挑选的科学家小组来代替，这些科学家在激素替代疗法和抗抑郁药等问题上支持马卡里的观点。制药业批评家戴安娜·扎克曼（Diana Zuckerman）参加了7月份的激素替代疗法专家小组讨论，该小组审议了FDA列出该疗法风险的黑框警告。马卡里原本希望删除该警告，并邀请了志同道合的专家参加小组讨论。她说，这次活动召开得太仓促，公众根本没有机会审阅讨论材料或对其发表评论。“显而易见的是，他们不想听取任何与他们意见相左的人的意见，”国家卫生研究中心负责人扎克曼说。在担任局长之前，马卡里曾推动召开更多咨询委员会会议。2022年初，他严厉批评了FDA在未咨询其疫苗和相关生物制品咨询委员会的情况下，批准为12至15岁儿童接种新冠加强剂的决定。马卡里当时在社交平台X上发帖称：“@US_FDA绕过专家咨询委员会的标准会议，是对科学的侮辱。”例如，他表示与其要求咨询委员会投票赞成或反对杜氏肌营养不良症药物，不如成立一个委员会研究评估此类药物的最佳方法，例如应该衡量哪些结果或终点，这样对 FDA 更有利。“这个终点对于杜氏肌营养不良症来说正确吗？这是一个关系到许多不同公司的重要问题。”FDA 官员维奈·普拉萨德 (Vinay Prasad) 取消了原定于 7 月举行的咨询委员会会议，该会议旨在讨论生物技术公司 Capricor Therapeutics 生产的杜氏肌营养不良症药物。FDA 随后向 Capricor 发布了拒绝函，即“完整回复函”，Capricor 随后也向 FDA 发布了回复函。普拉萨德后来被解雇，并被重新聘用，但权力有所削弱。拉马钱德兰说，咨询委员会会议本可以在更加平静、公开、不那么政治化的氛围中讨论该药物的风险和益处。FDA通常会同意其数十个咨询委员会的投票结果。2023年的一项研究发现，FDA同意97%的“赞成”票和67%的“反对”票。正因如此，蒂德马什的言论“完全出乎意料”，南加州大学公共政策副教授吉纳维芙·坎特（Genevieve Kanter）说道，她为这项研究撰写了评论。FDA今年推迟了很多会议，但“考虑到权力交接和裁员，大家都以为这只是暂时的。”“另一种理论认为，这一决定是出于战略考虑，”她说，“旨在巩固机构权力，这样你就不再需要对外部专家或公众负责。”
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