2026年2月25日,全球杜氏肌营养不良症(DMD)研发领域的标杆企业Sarepta Therapeutics曝出重磅人事变动:首席执行官道格・英格拉姆(Doug Ingram)宣布将于2026年底正式卸任。
这位执掌公司近十年、推动多款DMD疗法上市的核心人物,最终在产品安全争议、股价暴跌、家族健康变故的多重压力下,为自己充满争议的任期画上句号。
这一消息并非通过公司官方新闻稿发布,而是在2月25日晚间的财报电话会议上突然公布,令市场猝不及防——当天下午,公司刚发布2025年第四季度及全年财报,却未对这一关键人事变动有任何提及。据公司向美国证券交易委员会(SEC)提交的文件显示,目前Sarepta已正式启动内部与外部候选人的全球搜寻工作,确保管理层平稳过渡。
Doug Ingram在电话会议中坦言,此次退休决定源于家庭原因,并称这是一个“极其艰难的选择”。他透露,任职期间自己长期往返于公司马萨诸塞州总部与加州的家人之间,而近期其两位直系亲属被确诊为1型强直性肌营养不良——一种进行性的遗传性肌肉疾病,这让他不得不重新平衡工作与家庭。“我已通知董事会,计划在2026年底左右卸任CEO一职。”
自2017年加入Sarepta,Doug Ingram在近十年的任期里,始终是公司最具标志性的人物。彼时,公司首款DMD药物Exondys 51刚经历争议性获批,而Ingram上任后,以果敢甚至激进的风格推动公司研发与审批进程,先后将多款DMD疗法推向市场,其中最具里程碑意义的,便是全球首款DMD基因疗法Elevidys。
2023年,尽管Elevidys的临床试验数据存在局限性且结果混杂,Ingram仍推动其通过FDA加速审批,成为全球首款获批的DMD基因疗法;2024年,即便该疗法关键临床试验失败,Sarepta仍为其拿下了极为广泛的适应症标签,这一系列操作让Sarepta一度成为罕见病研发领域的“黑马”,也让英格拉姆被贴上“以意志推动产品通过审批”的标签。
但高光背后,争议从未停歇,而2025年成为Doug Ingram任期的“转折点”。这一年,两名接受Elevidys治疗的男孩相继离世,直接将这款天价疗法(320万美元/针)推上风口浪尖,也让Sarepta陷入前所未有的安全与监管危机。
事件发生后,FDA紧急叫停了Elevidys对非门诊患者的使用。这类患者通常年龄更大、病情更严重,同时为该疗法更新了标签,新增重磅安全警告。
受此影响,Elevidys销售额持续下滑,公司股价也一路暴跌,过去12个月内,Sarepta股价累计跌幅高达82%,市值大幅缩水,Doug Ingram的激进策略开始受到市场广泛质疑。
Ingram任期内,Sarepta虽实现了多款DMD疗法的商业化,成为全球唯一同时拥有DMD基因疗法与外显子跳跃疗法的企业,但核心产品Elevidys的安全隐患尚未解决,销售额持续下滑,且公司此前为削减成本暂停了多个研发项目,押注的小干扰 RNA(siRNA)领域尚未形成新的增长曲线。
更重要的是,过去一年的安全事件与监管博弈,让Sarepta与FDA的关系变得微妙,而新管理层不仅需要破解Elevidys的增长与安全瓶颈,更需要修复公司与监管机构、投资者之间的信任,同时在生物科技行业熊市、基因疗法投资热度降温的大背景下,找到新的发展方向。
另一边,根据Sarepta Therapeutics 2026年2月25日提交给SEC的8-K文件及官方财报披露,公司全年业绩呈现“营收增长但盈利承压”的特征——全年净产品收入达18.643亿美元,其中PMO外显子跳跃疗法系列贡献9.656亿美元,核心基因疗法Elevidys全年销售额8.987亿美元,全年总营收同比增长16%至22亿美元,超出市场预期。
但盈利端表现不佳,第四季度每股收益为- 3.58美元,显著低于市场预测的- 1.21美元,全年仍处于亏损状态。
财报同时显示,公司通过债务再融资与业务重组强化了财务结构,年末现金储备近10亿美元,预计2026年实现盈利与现金流为正。
核心进展包括Elevidys在日本成功上市并获得4000万美元里程碑付款,全球已有超1200名患者接受该疗法治疗,且公司拥有5款临床阶段siRNA疗法管线,覆盖多种罕见病领域。
如今,这位争议掌舵人的离场,不仅是Sarepta的一次关键战略交接,也让全球DMD治疗赛道的格局变得扑朔迷离。