2月16日，Iveric Bio发布公告，宣布补体C5抑制剂Zimura（avacincaptad pegol，ACP）用于治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）继发地图样萎缩（GA）的新药申请（NDA）获FDA优先审评，PDUFA日期为2023年8月19日。这是全球第2款申报上市的GA疗法，也是全球第4款申报上市的补体C5靶向疗法。
GA是AMD的一种晚期表现，因感光器、视网膜色素上皮 (RPE) 和下方脉络膜毛细血管的丧失所致，可导致视觉功能进行性和不可逆转丧失。这种进行性疾病会严重降低患者的生活质量，因为它会在2.5年内慢慢侵犯视网膜中央凹区，而该区对中央视力至关重要。目前尚无GA疗法获批上市。Zimura是一种旨在抑制补体C5蛋白的聚乙二醇化RNA适配体，最早由Archemix开发。2007年8月，Iveric与Archemix达成许可协议，获得Zimura作为眼科药物的全球开发和商业化权益。研究人员认为，补体系统和C5蛋白的过度激活在与AMD继发GA相关的瘢痕和视力丧失的发生发展中起关键作用。通过阻断C5蛋白的活性，Zimura可能会降低导致视网膜细胞退化的补体系统的活性，并可能减缓GA的进展。该产品于2020年4月获FDA授予快速通道资格。
Zimura的作用机制（来源：Iveric官网）
此次NDA是基于2项III期临床试验（GATHER1和GATHER2）的积极结果。GATHER1和GATHER2研究分别纳入286例和448例患者，旨在评估Zimura治疗AMD继发GA患者的疗效和安全性。共同的主要终点为第12个月时GA病变面积的平均变化率。两项研究的结果均显示，相比于安慰剂组，Zimura组患者的GA病变面积的平均生长速率显著下降。在GATHER1研究中，与安慰剂组相比，Zimura（2mg）组患者的GA病变面积的平均生长速率降低了27.38%（p=0.0072），Zimura（4mg）组降低了27.81%（p=0.0051）。
GATHER1研究的主要终点结果（来源：Iveric官网）
在GATHER2研究中，与安慰剂组相比，Zimura（2mg）组患者的GA病变面积的平均生长速率降低了14.3%（p=0.0064）。Iveric Bio还分析了第12个月时患者的最佳矫正视力（BCVA）和低亮度最佳矫正视力（LL BCVA）的平均变化。数据显示，Zimura组患者的BCVA改善优于安慰剂组，且与GATHER1研究一致，但未观察到患者的LL BCVA显著改善。
在Zimura之前，第一款GA疗法pegcetacoplan（Apellis和Swedish Orphan Biovitrum合作开发）已在2022年6月率先申报上市并获FDA优先审评，PDUFA日期为今年2月。
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