上周，在由FDA主办的细胞和基因治疗圆桌会议中，一个重要的主题就是——放松细胞和基因治疗（CGT）的监管，加快CGT的监管进程。

会议中的主要观点包括：在细胞与基因治疗，以及基因编辑猪器官移植，中国是美国最大的竞争对手；存在未来中国将占据“主导地位”的风险。

HHS部长在会议上对此承诺，将放宽CGT监管，并充分实现其科学潜力。

这种双轨监管模式，鼓励创新的同时增加了研究的灵活性，以及还能通过多元化的资金（包括合作药企资助或科研课题经费支持）来帮助项目进一步推进。也正是在这种特殊的监管模式推动下，中国成为了全球细胞治疗研发大国。

Carl June博士对此表示：“为什么现在越来越多的研究在（美国）海外进行？简而言之，是因为美国的流程太慢、成本太高、缺乏灵活性，其他国家（的法规和模式）则是更容易创新。”

另一个值得关注的话题是，对FDA的预算削减。

在会议上，HHS部长也直面了该问题。他表示，“没有削减对FDA的任何预算，我们有这笔钱，正在从减少行政成本和裁员中扣除，将重新应用它来产生、培育和加强创新，并释放。”

今年3月，有报道称FDA将要裁员3500人。对此各方都持一个质疑的态度，被认为这将会大幅度影响药品审批的效率，尤其是对基因治疗等创新药物的评估进程。

实际上，从FDA裁员到现在，关于对CGT的监管审批也确实没有放缓或停滞下来，偶有一两例延迟。

同时也是在上周，FDA还首次授权了Sarepta公司一种新的称号认证——“Platform Technology Designation”（技术平台认证）。该称号于2023年构思，2024年推出，2025年授予首个认证。该称号是专门用于基因治疗的，以加速其审查速度。

实际上，这次的圆桌会议，被认为是一种FDA重大改革的前兆。

同时，FDA作为全球最具权威的药品监管机构，其影响力无疑是巨大的。一旦美国放宽了对CGT的监管，未来全球的监管机构们都会对CGT持更积极的态度，进而促使更多CGT药物上市。