图1. 艾玛昔替尼片新适应症获批，来源：NMPA官网

斑秃是一种慢性免疫介导的炎症性非瘢痕性脱发，可发生于任何年龄，极易对患者的心理健康和生活质量产生负面影响。流行病学数据显示，全球人群的斑秃终生患病率高达2%，亚洲国家及地区患病率更高，2021年中国斑秃患者约349万，疾病负担不容忽视。

目前，斑秃患者仍存在多方面的未被满足的需求。轻度斑秃患者大部分可自愈或在治疗后痊愈，但重度斑秃难以治愈，长期使用糖皮质激素及免疫抑制剂不仅副作用较大，且存在疗效递减、治疗抵抗、停药复发率高等治疗困境。此外，斑秃对患者的工作、生活和心理健康造成严重损害，尤其重度斑秃患者抑郁症和焦虑症的患病率较高。因此，斑秃患者亟需能够有效促进并持久维持毛发再生、长期安全性好且便捷给药的创新治疗方案。

艾玛昔替尼是一种高选择性JAK1抑制剂，其作用机制基于对JAK/STAT信号通路的阻断。JAK/STAT信号通路在多种免疫介导的疾病中起关键作用，包括斑秃。

通过抑制JAK1，艾玛昔替尼可有效抑制T细胞诱导的免疫反应以及斑秃发生发展过程中起重要作用的细胞因子（包括IFN-γ、IL-2、IL-7、IL-15、IL-21等），从而发挥治疗作用。这种精准的靶向作用机制使其在治疗斑秃方面展现出显著的疗效和良好的安全性。

艾玛昔替尼采用“2个双环+1个单环”的优化结构，能够对JAK1精准实现“锁匙匹配”。据恒瑞新闻稿，艾玛昔替尼是中国首个自主研发的高选择性JAK1抑制剂。

艾玛昔替尼此次获批是基于一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验的积极数据。该研究在中国31家医院同步开展，入组了330例成人重度斑秃患者（头皮脱发面积≥50%，包括全秃/普秃），分别予以艾玛昔替尼4mg QD、8mg QD治疗或安慰剂。研究的主要终点为在第24周时达到SALT评分≤20（即头皮脱发面积≤20%）的患者比例，次要疗效终点包括不同时间节点的SALT评分、受试者整体评分（头发再生满意度和毛发再生可接受度）及安全性数据。

结果显示，治疗第8周，4mg组和8mg组SALT评分≤20应答率均高于安慰剂组；第24周，4mg组和8mg组SALT评分≤20应答率分别为34.9%和40.6%。52周治疗期间SALT评分持续降低；第52周，4mg组和8mg组SALT评分≤20应答率分别为46.8%和63.1%。随症状改善，患者对头发再生的满意度与接受度显著优于安慰剂组。

安全性方面，整体安全性良好，24周核心治疗期不良事件（TEAEs）发生率与安慰剂组相似，且一天一片（4mg），口服便捷，有助于提高患者治疗依从性。

艾玛昔替尼是中国首个自主研发的高选择性JAK1抑制剂，其获批彻底打破了我国长期以来JAK1抑制剂的进口垄断局面，为斑秃临床管理带来了“中国创新方案”。

艾玛昔替尼的获批将带来患者临床获益，其为全秃/普秃患者提供首个口服靶向方案，日服1片（4mg）的给药方式提升患者依从性，还可以显著降低抑郁风险（临床研究显示PHQ-9评分改善37%）。

商业角度而言，艾玛昔替尼年内连批四大适应症（脊柱炎/类风湿/皮炎/斑秃），覆盖超3000万中国患者；也反映了恒瑞在自免管线的深度布局，除已上市的艾玛昔替尼和夫那奇珠单抗，另有6款在研产品。

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此次获批也实现了技术自主破冰，打破进口JAK抑制剂（如辉瑞托法替布）长期垄断，定价有望显著降低。未来，"精准抑制JAK1"平台技术可拓展至银屑病、红斑狼疮等20+适应症。

这一批准不仅为斑秃患者提供了新的治疗选择，也为国内药企在自身免疫疾病领域的研发树立了标杆。作为创新型国际化制药企业，恒瑞医药多年来持续围绕临床急需进行创新研发，已在国内获批上市23款1类创新药，4款2类新药，另有90多个自主创新产品正在临床开发，约400项临床试验在国内外开展。在自身免疫领域，恒瑞医药经过多年的沉淀和布局，正持续迎来研发突破。

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