2025年，全球生物医药行业正站在一个变革关口，人工智能AI赋能的药物发现正从概念走向现实，多特异性抗体、ADC药物和细胞疗法等创新模式不断成熟，而以GLP-1为代表的代谢药物和阿尔茨海mer病新药的突破，正深刻地重塑着市场格局与人类健康的未来。

本文将为您深度剖析2025年最值得关注的20个热门靶点。

一、肿瘤领域

肿瘤学依然是新药研发的引擎。2025年的核心趋势是：从“广谱”免疫治疗走向更个体化的精准打击，从靶向肿瘤细胞本身，扩展到重塑整个肿瘤微环境。

1. Claudin 6 (CLDN6)

靶点简介: 一种在正常组织中几乎“隐身”，却在多种实体瘤（如卵巢癌、睾丸癌）中高度表达的蛋白，是极其理想的“肿瘤特异性”靶点。

热门理由: 德国BioNTech公司靶向CLDN6的CAR-T疗法（BNT211）在实体瘤治疗中展现了令人振奋的疗效，被视为攻克实体瘤细胞疗法难题的关键希望。2025年，全球目光将聚焦其后续临床数据，任何进展都可能开启实体瘤治疗的新篇章。

代表企业: BioNTech, Astellas

2. B7-H3 (CD276)

靶点简介: B7免疫检查点家族的新星，在多种实体瘤中广泛高表达，与肿瘤的免疫逃逸、增殖和转移密切相关。

热门理由: 被誉为“下一个PD-L1”，但其作为ADC靶点的潜力甚至更受瞩目。在HER2-ADC取得巨大成功后，B7-H3 ADC因其广谱性和有效性，被视为ADC领域的下一个“富矿”。多款药物已在临床中后期展现巨大潜力。

代表企业: Daiichi Sankyo, MacroGenics, 百时美施贵宝 (BMS)

3. GPRC5D

靶点简介: G蛋白偶联受体家族C组成员5D，在多发性骨髓瘤（MM）细胞上高度特异性表达。

热门理由: 已被验证的MM“金牌”新靶点。强生靶向GPRC5DxCD3的双特异性抗体Talquetamab已于2023年获批上市，为BCMA疗法耐药的患者提供了全新的治疗选择，彻底引爆了该靶点的研发热潮。

代表企业: Johnson & Johnson, Roche, Novartis, an Amgen

4. KRAS (G12D/G12V)

靶点简介: 在KRAS G12C抑制剂成功“破冰”后，研发焦点迅速转向了覆盖患者人群更广的G12D和G12V等突变亚型。

热门理由: 攻克这些突变意味着将KRAS靶向治疗的获益人群扩大数倍。利用共价抑制剂、分子胶水和PROTAC等新兴技术平台开发的候选药物正在快速推进，2025年有望看到更多决定性的早期临床数据。

代表企业: Revolution Medicines, Mirati Therapeutics (已被BMS收购), Amgen

5. LILRB4 (ILT3)

靶点简介: 髓系免疫细胞（如巨噬细胞）表面的一个关键“免疫刹车”分子，能抑制抗肿瘤免疫反应，是“冷”肿瘤难以治疗的原因之一。

热门理由: 靶向LILRB4旨在“唤醒”和“重编程”肿瘤微环境中的髓系细胞，解除免疫抑制，从而让T细胞等免疫细胞能够有效攻击肿瘤。这是肿瘤免疫3.0时代的重要方向，与PD-1抑制剂联用潜力巨大。

代表企业: Merck, Johnson & Johnson, IO-Biotech

二、代谢性疾病 

GLP-1激动剂的巨大成功将代谢疾病领域推向了前所未有的高度。2025年的竞争焦点是：追求更极致的减重效果、探索心血管和肝脏等额外获益、以及提供更便利的口服剂型。

6. Amylin (胰淀素) 受体

靶点简介: 与胰岛素伴随分泌的激素，通过中枢及外周机制抑制食欲、延缓胃排空。

热门理由: “1+1>2”的协同减重典范。诺和诺德的GLP-1/Amylin联合激动剂CagriSema在临床试验中显示出超越单靶点药物的强大减重效果，被视为挑战礼来替尔泊肽（Tirzepatide）的“王牌”。

代表企业: Novo Nordisk, Zealand Pharma

7. GIPR/GLP-1R/GCG-R (三重激动剂)

靶点简介: 同时激动GLP-1、GIP和胰高血糖素（GCG）三个关键代谢调控受体。

热门理由: 潜力“药王”。礼来的三重激动剂Retatrutide在II期临床中展现了高达24.2%的惊人平均减重效果，并能显著改善肝脏脂肪，被认为有望在减重和治疗MASH（代谢功能障碍相关脂肪性肝炎）方面树立新标杆。

代表企业: Eli Lilly, Hanmi Pharmaceutical, Boehringer Ingelheim

8. FGF21 (成纤维细胞生长因子21) 受体

靶点简介: 一种直接作用于肝脏的内源性激素，能强效调节糖脂代谢、减少肝脏脂肪并抑制炎症和纤维化。

热门理由: MASH领域的核心在研靶点。由于其独特的作用机制，FGF21类似物被视为治疗MASH最有希望的药物类别之一，多个候选药物已在临床中后期证明了其逆转肝纤维化的潜力。

代表企业: Akero Therapeutics, 89bio, Bristol Myers Squibb

9. FASN (脂肪酸合成酶)

靶点简介: 催化脂肪“从头合成”（DNL）的关键酶，在MASH患者肝脏中异常活跃。

热门理由: 从源头抑制肝脏脂肪的生成。FASN抑制剂为MASH提供了一个与肠促胰岛素通路完全不同的作用机制，其在临床试验中的积极数据验证了该靶点的价值。

代表企业: Sagimet Biosciences

三、自身免疫  

自身免疫疾病的治疗正在告别广泛的免疫抑制，进入一个追求精准调控特定炎症通路的新时代。

10. TL1A (TNF-like ligand 1A)

靶点简介: TNF超家族成员，被发现是驱动炎症性肠病（IBD）肠道炎症和纤维化的“罪魁祸首”。

热门理由: 默沙东以108亿美元收购Prometheus公司，只为获得其TL1A抗体，这一交易引爆了整个赛道。该靶点药物在临床中展现了前所未有的高缓解率，有望成为继抗TNF-α药物后，IBD治疗领域20年来最大的突破。

代表企业: Merck, Roche (与Teva合作), Pfizer

11. BTK (布鲁顿氏酪氨酸激酶)

靶点简介: B细胞和髓系细胞信号通路的关键激酶。

热门理由: 新一代可穿透血脑屏障的BTK抑制剂正在开辟自身免疫病的新疆域，尤其是在多发性硬化症（MS）领域。它们有望通过同时抑制外周和中枢神经系统的炎症，成为高效、便捷的口服MS疗法。

代表企业: Sanofi, Novartis, Roche

12. OX40L

靶点简介: T细胞活化的关键共刺激分子OX40的配体，在特应性皮炎（AD）等Th2型炎症中起核心作用。

热门理由: 挑战“药王”度普利尤单抗（Dupixent）的有力竞争者。靶向OX40L的抗体在AD临床中显示出强效且非常持久的皮损清除效果，有望提供“一年打几针”的超长效治疗方案。

代表企业: Sanofi, Amgen, Kyowa Kirin

四、神经科学 

在Aβ抗体打破沉寂之后，神经科学领域迎来了久违的希望。2025年的焦点是向更核心的病理蛋白和更根本的遗传因素发起冲击。

13. Tau蛋白

靶点简介: 其异常磷酸化和聚集形成的神经纤维缠结，是阿尔茨海默病（AD）的另一核心病理，且与疾病进展的认知衰退关系更密切。

热门理由: AD战场的下一个主战场。随着Aβ靶向疗法的落地，全球研发力量正全面转向Tau蛋白。抗Tau抗体、反义寡核苷酸（ASO）等多种技术路线并行，旨在真正实现延缓AD病程。

代表企业: Eli Lilly, Biogen, Eisai, Roche

14. α-突触核蛋白

靶点简介: 该蛋白的错误折叠和聚集形成“路易体”，是帕金森病（PD）及路易体痴呆的关键病理驱动力。

热门理由: 实现PD“疾病修饰”（即延缓或阻止疾病进展）的最大希望。通过抗体或基因疗法清除病理性的α-突触核蛋白，被认为是改变PD自然病程的根本策略。

代表企业: Biogen, Prothena, Roche

15. TDP-43

靶点简介: 一种RNA结合蛋白，其功能异常和聚集是导致超过95%的肌萎缩侧索硬化（ALS，渐冻症）和近半数额颞叶痴呆（FTD）的共同元凶。

热门理由: 作为连接两大毁灭性神经退行性疾病的关键病理节点，靶向TDP-43的疗法（如ASO）代表了从疾病根源进行干预的终极策略之一。

代表企业: Ionis Pharmaceuticals, Biogen, AcuraStem

五、其他值得高度关注的前沿靶点

16. C5aR1: 补体通路的关键促炎受体，在化脓性汗腺炎（HS）、ANCA相关血管炎等多种罕见病中展现巨大潜力。

17. Kallikrein (激肽释放酶): 口服小分子抑制剂的成功上市，已彻底改变了遗传性血管性水肿（HAE）的预防和治疗模式。

18. TRPA1/P2X3: 治疗难治性慢性咳嗽的非阿片类新靶点，其巨大的未满足需求吸引了GSK和默克等巨头入场。

19. DGAT2: 另一个治疗MASH的重要靶点，通过抑制甘油三酯的合成来减少肝脏脂肪。

20. cGAS-STING通路: 先天免疫的关键信号通路，其激动剂在肿瘤免疫、拮抗剂在自身免疫病中均有巨大潜力，是早期研发中最活跃的领域之一。