2026年7月9日，阿斯利康联合IONIS制药共同公布III期CARDIO-TTRansform研究关键结果，其共同开发的RNA沉默药物Wainua（通用名eplontersen）用于转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM，俗称“淀粉人”）的临床研究，未能达到心血管死亡与反复心血管事件复合主要疗效终点，在标准治疗基础上加用该药未展现统计学显著获益，为ATTR心脏适应症开发蒙上阴影。

ATTR-CM是一种进展性、致命罕见心肌病，分为遗传突变型与老年野生型两类，肝脏合成的转甲状腺素蛋白发生错误折叠，形成淀粉样纤维沉积在心肌，破坏心脏泵血功能，患者常出现气短、水肿、心悸、乏力等非特异性症状，误诊漏诊率极高，全球约30万至50万名患者，长期缺乏充足治疗选择。

本次CARDIO-TTRansform是目前全球入组规模最大的ATTR-CM III期临床试验，覆盖20个国家130个研究中心，共计1432名成年患者，按1:1随机分组，每4周皮下注射45mg eplontersen或安慰剂，全程随访140周，所有受试者均同步接受临床标准治疗，其中57%患者基线已使用TTR稳定剂，另有24%受试者在试验期间启动稳定剂治疗。

试验核心主要终点为140周内心血管死亡、反复心血管临床事件复合结局。整体人群数据显示，在现有标准治疗基础上叠加Wainua，无法显著降低患者心血管死亡与复发心血管事件风险，未达成预设临床目标。

不过分层亚组分析出现差异化信号：仅单用Wainua、未联用稳定剂的患者群体中，复合终点事件数量明显更少，该结果具备名义统计学显著性；而基线已使用稳定剂的受试者，加用Wainua未观察到任何治疗获益。

安全性层面，Wainua整体耐受性良好，不良反应谱与既往针对周围神经病变的临床试验数据保持一致，未出现新的安全风险信号。

Wainua是一款采用GALNAc偶联反义核酸（LICA）技术的肝脏靶向基因沉默药物，可直接降解肝脏TTR信使RNA，从源头抑制TTR蛋白生成，减少全身淀粉样物质沉积，给药方式为每月一次皮下注射，患者可通过自动注射器自行给药。目前该药物已在全球20余个国家获批，适应症仅局限于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样多发性神经病（hATTR-PN），在欧盟地区商品名定为Wainzua；本次ATTR-CM心脏适应症III期失败，意味着其拓展心血管领域的核心管线遭遇重大挫折。

阿斯利康生物制药研发执行副总裁Sharon Barr针对试验结果表示，尽管研究未能达成主要临床目标，但相关数据能够帮助行业更清晰认知ATTR-CM的治疗路径，为全球数十万进展性重症患者的临床方案优化提供科学依据。企业团队将完整梳理本次试验全部数据集，后续将于2026年8月欧洲心脏病学会（ESC）大会对外完整披露详细研究数据。

从合作分工来看，阿斯利康与IONIS共同负责Wainua在美国市场的开发与商业化；美国以外全球市场，阿斯利康拥有独家开发及销售权益。心血管、肾脏与代谢（CVRM）是阿斯利康核心战略赛道之一，ATTR淀粉样病变是其罕见病管线重点布局方向，本次III期失利也将促使企业重新评估Wainua在心脏领域的开发策略。