2026-08-12 13:47:45来源：注册圈浏览量：11
改良型新药的临床试验不同于创新药，并非均需提供完整的非临床与临床研究数据，而应根据具体改良程度采取“一事一议”的原则。其临床研究范围可能涵盖生物等效性（BE）试验及Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期临床试验，所需费用亦从数百万元至数亿元不等，不同改良方式需制定相应的临床开发策略。国内改良型新药的核心在于体现“临床优势”[1]。相较于“改”，“良”更为重要，即药物改良必须具有临床优势，且该优势需要通过研究数据予以证实，而非仅依靠评估得出。与之不同，通过美国食品药品监督管理局（FDA）505(b)(2)途径提交的新药上市申请（NDA）无须证明临床优势[2]。换言之就是其是否具有临床优势可由市场判断[3]。在国内，改良型新药应在立项初期获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的认可。需要明确以下三个问题：改良前产品是否为相应适应症的临床常用药物，其安全性与有效性数据是否充分明确；改良前产品在临床应用中存在哪些痛点；是否具有支持改良的相关证据。上述问题及整体临床研究计划均应在立项之初申请沟通交流会议（Pre-IND会议），在会议中与CDE审评人员充分沟通[4]。
本文整理已上市2.2类改良型新药的改良优势与临床试验供改良型新药立项人员参考。 ▲表1-改良型新药的临床研究 ▲表2 -已上市2.2类改良型新药依从性改良 上述改良型新药不仅包括2.2类申报的药品，还包括较为典型的5.1类新药。已在境外上市的改良型药品进入中国市场时，同样需要遵循国内相关指导原则。部分产品因有效性提升拓展了新的适应症，其注册分类同时涉及2.4类。例如，醋酸伏诺拉生注射用浓溶液同时按2.1、2.2和2.4类申报。不少改良型新药将适应症从成人扩展至儿童，此类产品需根据成人与儿童适应症的相似程度开展相应的临床试验。由掌握信息优势的主体作出决策，是推动改良型新药上市的关键。申办者寻求审评人员的指导无可厚非，但对产品最为了解的主体并非审评人员，而是申办者。药品申报资料的底层逻辑在于证明产品安全、有效且质量可控；同样，改良型新药的安全性、有效性及质量可控性也应由申办者通过充分、可靠的研究证据予以证明。 【参考文献】 [1]国家食品药品监督管理总局. 总局关于发布化学药品注册分类改革工作方案的公告（2016年第51号）[EB/OL]. （2016-03-04）[2026-07-15]. https://www.nmpa.gov.cn/xxgk/ggtg/ypggtg/ypqtggtg/20160309151801706.html [2] U.S. Food and Drug Administration. Applications Covered by Section 505(b)(2): draft guidance for industry[EB/OL]. (1999-10) [2026-07-15]. https://www.fda.gov/media/72419/download [3] 魏利军,雷继峰.美国505(b)(2)路径对我国改良型新药设计与开发的启示[J].中国食品药品监管,2024,(7):56-67. [4] CDE药审云课堂，2024年第5期，改良型新药研发沟通交流中的临床关注点 [5] 国家药品监督管理局药品审评中心. 国家药监局药审中心关于发布《化学药品改良型新药临床试验技术指导原则》的通告（2020年第54号）[EB/OL].（2020-12-31）[2026-07-15].https://www.cde.org.cn/zdyz/domesticinfopage?zdyzIdCODE=35d77016fdcd7dc0be456d8cf17ae238 [6] 国家药品监督管理局药品审评中心. 国家药监局药审中心关于发布《化学药改良型新药临床药理学研究技术指导原则（试行）》的通告（2024年第10号）[EB/OL].（2024-02-04）[2026-07-15]. https://www.cde.org.cn/zdyz/domesticinfopage?zdyzIdCODE=08962550b09597e6861b79ed2c8a62a9 [7] 药物临床试验登记与信息公示平台[EB/OL]. [2026-07-15]. https://www.chinadrugtrials.org.cn/index.html.
声明:本文系药方舟转载内容，版权归原作者所有，转载目的在于传递更多信息，并不代表本平台观点。如涉及作品内容、版权和其它问题，请与本网站留言联系，我们将在第一时间删除内容
微信公众号
药方舟手机版
