小核酸药物作为生物医药领域的创新核心赛道，国内已形成长三角为绝对核心、京津冀与珠三角为重要两翼、中西部多点布局的产业格局。各区域集聚了大批深耕研发、生产、CDMO等不同环节的小核酸企业，头部企业引领技术突破，新锐企业加速赛道布局，上下游企业协同构建起完整的产业生态。以下按区域梳理各省市核心小核酸企业及其管线布局，呈现国内小核酸产业的企业版图与研发全景。

长三角是国内小核酸产业的发源地和生态最完善区域，苏州、上海、杭州三大核心城市集聚了全国超六成的小核酸企业，涵盖从上游原料、中游CDMO到下游创新药研发的全产业链，龙头企业引领技术方向，新锐企业快速崛起。

江苏

苏州是国内小核酸产业的标杆，昆山、苏州工业园区、苏州纳米城为核心承载地，聚集超45家小核酸相关企业，供应全国80%的小核酸服务及科研试剂、90%的小核酸原料和药物。

瑞博生物：国内小核酸产业开拓者，“中国小核酸第一股”，拥有RiboGalSTAR™肝靶向等6大递送平台，液相合成技术实现突破。管线覆盖乙肝（RBD-1016）、血脂异常（RBD-1119）、IgA肾病（RBD-7007）、高血压（RBD-8968）等领域，其中RBD-1016（HDV感染）、RBD-7007（IgA肾病）等已进入Ⅱ期临床，RBD-8968（AGT）处于Ⅰ期临床阶段。

圣诺医药：港股上市的“国内小核酸药物第一股”，拥有PNP多肽纳米、GalAhead肝靶向等4大递送平台。管线包括皮肤癌（STP705，Ⅱ期）、血友病（STP122G，Ⅱ期）、实体瘤（STP707，临床前）、高血压（STP236G，临床前）等，STP705已进入美国Ⅱb期临床。

圣因生物：聚焦RNAi技术的临床阶段企业，拥有自主知识产权的核酸化学修饰和肝内肝外递送平台。核心管线SGB-3908（AGT，高血压）已进入Ⅰ期临床，与礼来达成12亿美元研发战略合作。

艾托金生物：深耕小核酸药物研发与产业化，布局代谢、肿瘤等领域的小核酸创新药。

中美瑞康：其自主研发的靶向SOD1突变型肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）的创新siRNA疗法RAG-17，已于浙江大学医学院附属第二医院完成II期临床试验首例患者给药。

恒瑞医药：深度布局PCSK9、HBV等多个II期临床siRNA管线，HRS-5635（HBV-X蛋白、慢性乙型肝炎病毒感染、胰腺肿瘤）、HRS-5817（INHBE、治疗超重或肥胖）、HRS-9563（AGT、原发性高血压）

施能康：自主研发的靶向血管紧张素原（AGT）的寡核苷酸（siRNA）候选药物SNK-2726已获得美国食品药品监督管理局（FDA）临床试验申请（IND）批准，可以在轻度血压升高的受试者中展开临床Ⅰ期研究。

上海

以上海张江生物医药基地为核心，集聚22家小核酸企业，依托顶尖科研资源和商业化配套，成为小核酸药物临床研究、跨国合作与CDMO服务的重要节点。

吉凯基因：深耕小核酸药物在肿瘤、罕见病领域的研发与临床转化，推动小核酸技术与实体肿瘤治疗结合。

大睿生物：聚焦小核酸创新药研发，布局肝靶向及肝外靶向小核酸药物管线。其管线RN0361有望成为解决重度高甘油三酯血症及心血管风险的重要创新疗法。

靖因药业：长期深耕于siRNA技术领域，进展最快的研究性项目包括针对抗凝血市场的FXI抑制剂SRSD107、治疗动脉粥样硬化性心血管疾病的脂蛋白（a）抑制剂SRSD216，以及用于肥胖管理的INHBE抑制剂SRSD384。

迦进生物：在国内率先开发抗体-小核酸偶联药物，核心产品CGB1001已完成包括体外体内（小鼠及非人灵长类）在内的临床前研究，获得了积极的研究结果，并获得美国孤儿药认定。

云晟研新生物：新锐小核酸研发企业，聚焦罕见病领域小核酸药物开发。

上海挚望：以肝病和心血管疾病为核心，HBV相关管线BW-003已进入Ⅱb期临床，BW-002（心血管疾病）、BW-20805（PKY，遗传性血管性水肿）等处于Ⅱ期临床阶段，是国内乙肝小核酸药物研发进度最快的企业之一。

润佳医药：联合君实生物共同开发的国内首个针对ANGPTL3的siRNA药物（RP912），该药物使用了拥有自主知识产权的GalNAc递送系统，将用于高甘油三酯血症及高胆固醇血症，以及由于血脂异常导致的心血管相关疾病；靶向PCSK9的siRNA药物（RP910）将用于治疗血脂异常及由于血脂异常引起的心血管相关疾病。

君实生物：已经开发出了首款小核酸管线JT002，针对季节性过敏性鼻炎；JT002已完成在健康成年受试者中的首次人体研究（FIH），展现出良好的安全性、耐受性和靶标介导的生物活性，目前该管线处于国内临床II期。

药明康德、凯莱英：在上海布局小核酸CDMO业务，提供从实验室到商业化生产的全流程服务，成为上海小核酸产业的重要中游支撑。

浙江

杭州以钱塘核酸谷为核心抓手，成为长三角小核酸产业新兴增长极，吸引17家企业入驻，核心企业聚焦创新药研发与临床转化。

舶望制药（杭州舶临医药）：新一代siRNA药物研发龙头，20余条研发管线，5条进入临床，与诺华达成超41亿美元合作。核心管线BW-20507注射液（乙肝）获批临床，另有针对心血管、代谢疾病的管线推进至Ⅰ期临床。

杭州海昶：布局肿瘤领域小核酸药物，HC0301（晚期实体瘤、实体瘤）进入Ⅱ期临床，HC0201（肝细胞癌、肝癌）处于临床前阶段。

赫吉亚：致力于siRNA领域递送技术平台的构建及药物研发;管线主要聚焦在肝源性疾病、心脑血管及代谢性疾病、补体介导相关疾病、神经系统疾病等疾病领域。全球首个通过GalNAc偶联实现肝靶向的THR-β小分子激动剂(Kylo-0603)，用于代谢相关脂肪性肝炎（MASH）。

佑嘉生物：核心产品是基于RNA干扰（RNAi）技术的小核酸（siRNA）创新药物，其研发管线覆盖抗纤维化、抗病毒、心血管疾病等领域。其主打产品YJH-0425（针对肝纤维化）已于2022年底推进IND申报。

京津冀区域以北京为核心，依托全国顶尖的高校、科研院所资源，成为小核酸药物基础研发、靶点探索与上游原料生产的核心基地，集聚12家核心小核酸企业，2024年产值达194亿元。

核心企业

瑞博奥医药：国内小核酸上游原料龙头，深耕核苷化学、磷化学，提供修饰核糖、GalNAc递送载体等小核酸药物砌块，生产基地可实现公斤级到百吨位产能。

北京德琪：布局代谢疾病与心血管疾病管线，YY0105（PCSK9，血脂异常）进入Ⅱ期临床，YY0103（AGT，高血压）处于Ⅰ期临床阶段。

北京乐普：布局乙肝（RBD5044）、血脂异常（RBD7022）等管线，相关产品处于Ⅱ期临床阶段。

思合基因：已自主开发SicaScreen™序列高效筛选平台、SicaChemistry™ 核酸组合修饰平台、SicaDelivery™创新多组织递送系统等寡核酸药物开发领域的“卡脖子”技术。

石药集团：依托GalNAc技术布局PCSK9、AGT等靶点小核酸药物，SYH2061（补体蛋白C5，IgA肾病）进入Ⅰ期临床，SYH2070（ANGPTL3，血脂异常）处于Ⅰ期临床阶段。

珠三角以广东深圳为核心，依托粤港澳大湾区的创新协同优势，聚焦小核酸药物的产业化、商业化与创新创业，集聚23家小核酸相关企业，2024年产值257亿元。

深圳核心企业

亦诺微医药：布局小核酸药物与溶瘤病毒的联合治疗，探索肿瘤领域的创新疗法。

信立泰：其SAL0145 作为一款小干扰核酸药物（siRNA），具备精准靶向、不易耐药、药效持久的优势，可显著降低给药频率，提高患者依从性。

深圳水木星辰：布局乙肝（RBD1016）、血脂异常（RBD7022）等管线，相关产品处于Ⅱ期临床阶段。

中西部地区凭借政策红利、成本优势和生物医药产业基础，成为国内小核酸产业增速最快的区域，成都、武汉、重庆为核心布局城市，以吸引东部企业落地生产基地、布局CDMO业务和差异化研发为主。

先衍生物：建立了高效的小核酸修饰，肝外递送和双靶点干扰技术平台，并在代谢、心脑血管等慢病领域建立了小核酸新药管线，LDR2402(AGT、原发性高血压)、A24110He（ANGPTL4、严重高甘油三酯血症）、WO2025195381A1（INHBE、治疗超重或肥胖）。

成都倍特：BPR-30221616（ATTR-CM、治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病），采用了倍特药业具备自主知识产权的核酸稳定性修饰平台技术。通过靶向和沉默特定的mRNA，阻断野生型和变体转甲状腺素蛋白的产生，从而达到治疗ATTR的目的。

国为生物：GW906是国为生物自主研发的靶向血管紧张素原（Angiotensinogen，AGT）的小干扰核糖核酸（siRNA）药物，拟开发适应症为原发性高血压，目前正开展I期临床研究。

依托武汉光谷生物城，药明康德、诺泰生物在此布局小核酸CDMO生产基地，提供规模化生产服务。1月14日，重庆纳米医学与核酸药物创新研究中心在重庆国际生物城正式投用。据了解，这是全市首个专注于核酸药物领域的新型高端研发平台，将有效填补重庆在核酸药物研发领域的空白。

除各区域特色企业外，国内还有一批跨区域布局的小核酸核心配套企业，覆盖上游原材料、中游CDMO、递送技术平台等关键环节，成为产业发展的重要支撑。

上游原材料与设备

键凯科技：A股小核酸递送系统龙头，提供PEG修饰材料、ISL脂质等递送核心材料。

纳微科技：提供核酸纯化色谱填料等关键耗材。

金唯智：提供基因合成、测序等上游研发服务。

中游CDMO/CMO

诺泰生物：小核酸原料药及中间体规模化生产龙头，布局多地生产基地。

奥锐特：建成小核酸GMP商业化生产线，提供专业CDMO服务。   

国内小核酸企业的区域分布，本质是科研资源、产业基础与政策扶持的深度结合。长三角凭借瑞博生物、圣诺医药、舶望制药等头部企业形成绝对竞争优势，京津冀聚焦上游原料与基础研发，珠三角侧重产业化与商业化，中西部则成为产能扩张的重要承载地。

从管线布局来看，代谢疾病（血脂异常、高血压）、乙肝、IgA肾病是当前研发热点，PCSK9、ANGPTL3、ApoC3、HBV等靶点竞争激烈；同时，肿瘤、罕见病、神经系统疾病等新兴适应症也开始涌现，管线深度与广度持续提升。未来，头部企业将持续向肝外靶向、肿瘤靶向等高端技术发力，而各区域企业的协同合作，将推动国内小核酸产业从“企业集聚”向“产业集群”升级，逐步实现从跟跑向并跑、领跑的跨越。

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